Hoito harvinaiseen verisairauteen: listahinta 1,6 miljoonaa euroa – Pohjoismaat liittoutuivat kaupanteossa ensimmäistä kertaa
Voimien yhdistäminen neuvotteluissa lääkeyhtiöiden kanssa auttaa säästämään verovaroja.
Suomessa on arviolta viisi ihmistä, jotka voisivat hyötyä Zynteglo-geenihoidosta. He sairastavat periytyvää β-talassemia-verisairautta, jossa hemoglobiinin yhden rakenneosan, β‑globiinin tuotanto on tavanomaista vähäisempää.
Hemoglobiinia on veren punasoluissa ja sitä tarvitaan hapen kuljettamiseen keuhkoista muualle elimistöön.
Hoitamattomana β-talassemian vaikeat muodot voivat johtaa kasvuhäiriöihin, luustomuutoksiin ja varhaiseen kuolemaan.
Suomessa arvioidaan olevan noin 15 punasolusiirroista riippuvaista β-talassemiaa sairastavaa. Zynteglo-hoito on tarkoitettu sellaisille verensiirroista riippuvaisille potilaille, joilla on taudin lievempi muoto.
Hoito annetaan kerta-annoksena yli 12-vuotiaille potilaille. Potilaan kantasoluihin siirretään toimivaa β-globiinia koodaava geeni. Tavoitteena on, että hoidon jälkeen henkilö ei enää tarvitse verensiirtoja.
